Una terapia innovadora logró frenar una leucemia infantil resistente y renueva la esperanza médica

La Navidad de 2025 encuentra a la familia Ailinger en un lugar impensado un año atrás. En las fiestas anteriores, la celebración había quedado reducida a la espera silenciosa dentro de una sala de oncología pediátrica, atravesada por la incertidumbre y el miedo. Bryn Ailinger, con apenas seis años, había sido diagnosticada con leucemia linfoblástica aguda de células B precursoras, una de las formas más agresivas de cáncer infantil.

La mutación que presentaba la enfermedad volvía ineficaces la quimioterapia y las cirugías habituales, dejando a sus padres frente a un pronóstico devastador. “No sabía si iba a tener una hija para fin de año”, recordaría después su padre, resumiento el temor que marcó aquellos meses y convirtió cada día en una carrera contra el tiempo.

La situación parecía desesperanzadora. Sin embargo, en medio de la adversidad, surgió una opción inesperada presentada por el equipo del Programa de Cáncer Pediátrico y Trastornos Sanguíneos del Hospital Infantil Oishei de Roswell Park: la terapia con células T CAR, un tratamiento innovador que ya había sido reconocido con el Premio Nobel.

Para Bryn, la leucemia significó perder una Navidad, pero este nuevo tratamiento le ha ofrecido la posibilidad de muchas futuras celebraciones. La oncóloga pediátrica Meghan Higman, especialista en cánceres de la sangre en Roswell Park, lo explica de forma clara: “Eso se debe a que esta niña hace cinco años no habría estado viva, y ahora está viva, prosperando y simplemente, ¡guau!”.

Las palabras de la doctora reflejan no solo el avance científico, sino también la esperanza real que representa la terapia CAR-T para casos donde antes no había alternativas eficaces.

La introducción de la terapia con células T CAR ha significado una revolución en el abordaje de ciertos cánceres pediátricos. Ajay Gupta, también oncólogo pediátrico en Roswell Park, destaca que, frente a las terapias estándar, la CAR-T ofrece mejoras sustanciales en la seguridad y la calidad de vida de los pequeños pacientes.

“La quimioterapia es muy tóxica. Intentamos que los pacientes tengan una mejor calidad de vida incluso después de terminar el tratamiento. Por eso, creo firmemente que los enfoques que pueden modificar el sistema inmunitario, como las células T CAR, pueden lograrlo sin causar efectos secundarios a largo plazo”, manifestó.

La terapia con células T CAR funciona extrayendo del paciente las células T, un componente fundamental del sistema inmunológico. Estas se envían a un laboratorio especializado, donde son modificadas genéticamente para que identifiquen y destruyan células cancerosas específicas.

Tras su modificación y multiplicación en el laboratorio, las células T se reintroducen por vía intravenosa. El resultado es un sistema inmunológico reforzado, ahora capaz de atacar el cáncer con una precisión que las terapias tradicionales no pueden igualar. Este procedimiento no solo aumenta las posibilidades de remisión, sino que, al evitar la toxicidad de la quimioterapia, reduce los efectos secundarios inmediatos y a largo plazo.

El desarrollo y la aplicación de esta terapia innovadora han sido posibles gracias al esfuerzo conjunto de equipos como el de Roswell Park. Las células utilizadas en el tratamiento de Bryn se procesaron en la recientemente ampliada Instalación de Ingeniería de Buenas Prácticas de Manufactura y Fabricación de Células (GEM) de Roswell Park. Esta es una de las instalaciones más grandes de su tipo en Estados Unidos, representando un avance esencial para la investigación y para que más pacientes tengan acceso a esta tecnología.

El caso de Bryn es uno entre muchos que reflejan el potencial de la terapia CAR-T. Según los datos de Roswell Park, cerca del 80% de los pacientes tratados con dicho método para leucemia aguda logran mantener la enfermedad indetectable tras someterse a la terapia.

Esta cifra representa una esperanza renovada para las familias de niños que padecen formas de cáncer antes consideradas intratables. “Espero que otros niños con esta mutación puedan colaborar con el Dr. Higman y los demás, y probar las mismas terapias que dieron buenos resultados con Bryn. Espero que ella también pueda ayudar a salvar vidas para otros niños que pasan por esto”, dijo Justin Ailinger, padre de Bryn.

Aunque actualmente la terapia CAR-T solo cuenta con la aprobación de la FDA para ciertos tipos de cáncer de sangre, Roswell Park ya trabaja en ampliar su uso hacia otras patologías, incluyendo tumores cerebrales y sarcomas, que presentan retos adicionales por su localización y las barreras biológicas naturales del organismo.

La Dra. Higman remarca que el gran desafío del futuro inmediato es encontrar métodos que permitan que este tipo de tratamiento llegue también a tumores sólidos, donde el acceso del sistema inmunitario es más complicado.

El avance acelerado de las terapias inmunológicas, como las CAR-T, representa un cambio profundo en la forma en la que la medicina enfrenta el cáncer infantil. La historia de Bryn Ailinger, marcada primero por la incertidumbre y ahora por la esperanza, resume el impacto de la investigación rigurosa y la colaboración clínica en la lucha por mejores opciones para los más pequeños.