Síndrome de West: un estudio argentino mostró buenos resultados del cannabidiol para esta rara epilepsia

El Síndrome de West es un tipo de epilepsia rara que se manifiesta en los primeros meses de vida. Esta condición se caracteriza por episodios de espasmos musculares que pueden involucrar tanto la flexión como la extensión del cuerpo, seguidos por un patrón en el electroencefalograma denominado hipsarritmia. Además, se asocia con una detención en la maduración o la pérdida transitoria de habilidades previamente adquiridas. El diagnóstico temprano y el tratamiento adecuado son cruciales para evitar un daño neurológico permanente y para mejorar las perspectivas de desarrollo del niño.

El tratamiento del Síndrome de West ha sido históricamente desafiante debido a la resistencia que algunos pacientes presentan a los tratamientos convencionales. A pesar de que un porcentaje significativo de niños responde positivamente a fármacos como los corticoides y la gabapentina, aproximadamente un 30% de los casos son farmacorresistentes, lo que plantea un gran reto para los médicos y las familias. Esto ha llevado a la búsqueda de alternativas terapéuticas más efectivas, como es el caso del cannabidiol (CBD), un compuesto derivado del cannabis medicinal.

Entre 2021 y 2023, un grupo de investigadores argentinos llevó a cabo un estudio que evaluó el impacto del cannabidiol del laboratorio Alef Medical en pacientes con Síndrome de West que no respondían a los tratamientos convencionales. La investigación incluyó a 28 pacientes de entre 6 y 21 meses de edad, y tuvo como objetivo evaluar la efectividad del CBD como complemento de la medicación habitual. El estudio arrojó resultados positivos: en el 67,8% de los casos, se observó una disminución de más del 50% en la frecuencia de crisis graves, y en el 25% restante, las crisis desaparecieron por completo.

El doctor Santiago Galicchio, neurólogo infantil y uno de los principales responsables del estudio, explicó que “el principal hallazgo de este estudio es que el CBD es una droga útil en el tratamiento del síndrome de West asociado a otros fármacos antiepilépticos que ya habían sido descritos. Siempre es útil tener una nueva formulación para pacientes que no responden a los tratamientos habituales”.

Además, el doctor Galicchio destacó la relevancia de los resultados obtenidos con aquellos pacientes que dejaron de presentar episodios severos de epilepsia tras el tratamiento con CBD: “El hecho de que haya siete pacientes que respondieron así a la asociación con CBD sin presentar nuevos episodios con Síndrome de West es un hallazgo trascendental. Y esto es un dato que ayuda para la incorporación de esta droga asociada a otros fármacos, ya que consideramos como una respuesta favorable en epilepsia cuando la disminución de la frecuencia de crisis es mayor a un 50%”. Estos resultados específicos del estudio muestran la efectividad de ese principio activo en una población que, de otro modo, no respondía a los tratamientos tradicionales, lo cual es especialmente relevante tanto para la comunidad médica como para las familias de los pacientes.

El cannabidiol (CBD) ha emergido en los últimos años como una opción prometedora para tratar epilepsias refractarias, aquellas que no responden a los medicamentos antiepilépticos convencionales. Esta categoría de epilepsia es particularmente difícil de manejar, ya que los pacientes sufren convulsiones recurrentes que no ceden con el uso de fármacos tradicionales, lo que impacta negativamente en su calidad de vida.

En el contexto del estudio argentino sobre el Síndrome de West, se administró CBD en combinación con los tratamientos convencionales a los pacientes participantes. La dosis inicial fue de 2 mg/kg/día, con ajustes que llegaron hasta una dosis media de 25 mg/kg/día. Los resultados mostraron que el CBD ayudó a reducir la frecuencia de las crisis y mejoró la calidad de vida de los pacientes, al resultar una opción viable para aquellos que no han respondido adecuadamente a otros enfoques terapéuticos.

El doctor Galicchio explicó la importancia de utilizar el CBD de manera correcta, al destacar que “el CBD, como otras drogas, debe utilizarse en las dosis adecuadas. Hay que ser coherente con la utilidad de la medicación, buscando la mayor efectividad de la misma con la menor cantidad de efectos no deseados. Hay pacientes que responden a dosis medias, pero hay pacientes que para tener una respuesta óptima se necesitan dosis mayores, siempre y cuando sean bien toleradas y no generen efectos adversos de jerarquía”. Esta afirmación es clave para garantizar que los tratamientos sean efectivos sin poner en riesgo la salud de los pacientes.

El cannabidiol se ha mostrado eficaz también para el tratamiento de otras formas de epilepsia refractaria, como el síndrome de Lennox-Gastaut y el síndrome de Dravet, entre otros. En Argentina, el producto farmacéutico Convupidiol, que contiene CBD purificado, ha sido aprobado por la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) como tratamiento complementario para ciertas formas de epilepsia.

El doctor Galicchio expresó que “el CBD es una droga con un potencial de acción muy alto por los distintos mecanismos de acción que son novedosos. Es una buena opción en epilepsia refractaria en aquellos pacientes que no han respondido a otras drogas antiepilépticas. Hay epilepsias que no se curan, pero si uno logra subyugar o disminuir francamente las crisis que más generan impedimento en esos pacientes, mejora la calidad de vida del niño y de la familia. Por eso creo que es un fármaco con un futuro de prescripción y utilidad muy importante”.

El Síndrome de West es una forma rara de epilepsia. La epilepsia es un cuadro neurológico que se desarrolla por una alteración en la actividad del cerebro y que se manifiesta con convulsiones que pueden ser recurrentes y hasta llevar a cuadros de inconsciencia. En el mundo más de 50 millones de personas viven con alguna variante de esta patología, según datos de la Organización Mundial de la Salud (OMS), y su incidencia es más alta en los países de medios y bajos ingresos. En la Argentina no hay un registro actualizado, pero se estima que afecta a 37 de cada 100 mil habitantes.

La enfermedad suele manifestarse entre los 4 y 18 meses de edad, y cuanto más rápido se diagnostique, mayores son las posibilidades de evitar complicaciones a largo plazo.

Este tipo de innovaciones terapéuticas representa una esperanza para los pacientes que luchan contra epilepsias resistentes al tratamiento y para sus familias, quienes enfrentan no solo los desafíos médicos, sino también los efectos devastadores en el desarrollo neurocognitivo y emocional de los niños.