Moderna avanza con una terapia experimental con ARNm para una enfermedad genética rara
Está destinada a la acidemia propiónica, un trastorno metabólico grave y con morbilidad y mortalidad significativa. En el ensayo de Fase I/II, realizado en 16 pacientes mayores de 1 año, mostró menor cantidad de descompensaciones y complicaciones relacionadas con la patología
