Día Mundial de la Investigación Clínica, una herramienta clave para lograr tratamientos eficaces y salvar vidas

Corría el año 1747 y en un buque, un médico escocés de la Marina Real Británica observaba cómo una enfermedad sin cura hacía estragos entre los marineros. James Lind decidió entonces dividir a doce tripulantes con síntomas de escorbuto —un cuadro caracterizado por la falta de vitamina C— en grupos y administrarles diferentes dietas. A dos de ellos les dio limones y naranjas. Poco después, notó que esos dos mejoraban.

Ese experimento marcó el inicio documentado de lo que más tarde se reconoció como el primer ensayo clínico. La fecha del estudio —el 20 de mayo— dio origen al Día Internacional del Ensayo Clínico.

Desde entonces, la investigación científica se transformó en un eje fundamental para el desarrollo de terapias y vacunas. Hoy, frente a un escenario global con enfermedades infecciosas emergentes, envejecimiento poblacional y resistencia a antibióticos, el papel de los ensayos clínicos sigue ocupando un lugar central.

¿Qué es una investigación clínica? Así lo definió la Organización Mundial de la Salud (OMS): “Toda investigación o estudio sistemático realizado en uno o varios seres humanos o en relación con ellos, que se emprende con el fin de evaluar la seguridad, el desempeño clínico y la efectividad de un dispositivo médico. La realización de una investigación clínica es un proceso científico que representa un método de generación de datos clínicos”.

“El objetivo de una investigación clínica es evaluar la seguridad, el desempeño clínico o la efectividad de un dispositivo médico para una indicación concreta o un uso previsto”, ha divulgado la OMS. Para esta organización, “los ensayos clínicos deben ayudar a resolver las incertidumbres importantes sobre los efectos de las intervenciones de salud. Según el contexto, los resultados pueden utilizarse para determinar si se procede con el desarrollo o si es necesaria una evaluación más amplia de la intervención, o bien para fundamentar la autorización regulatoria, las directrices clínicas o las políticas de salud”.

En los últimos siglos, solo por dar algunos ejemplos, esta metodología permitió controlar afecciones como la viruela, y la poliomielitis. En tiempos más recientes, enfermedades como el VIH o ciertos tipos de cáncer pasaron de ser casi una sentencia de muerte a crónicas y manejables gracias al desarrollo de tratamientos validados por estudios clínicos. Y cuando la pandemia por COVID-19 paralizó al mundo, fue la ciencia la que permitió la validación de vacunas y antivirales.

La base del progreso, sin embargo, permanece constante. “Gracias a la investigación clínica, hoy existen tratamientos para enfermedades que antes eran incurables. Cada ensayo clínico es una oportunidad para mejorar, aliviar o inclusive salvar una vida”, afirmó Susana Baldini, directora médica de la Cámara Argentina de Especialidades Medicinales (CAEMe).

Al tiempo que destacó el papel de aquellas personas que participan voluntariamente en los ensayos clínicos: “Valoramos enormemente la confianza de cada voluntario que decide participar: sin ellos, los continuos avances de la medicina no serían posibles”.

En Argentina, la investigación clínica alcanza una escala significativa. Según datos de CAEMe, actualmente hay más de 1.000 ensayos clínicos activos. El impacto económico también es claro, de acuerdo a esta entidad: 9,5 de cada 10 dólares que ingresan al país a través de actividades de investigación y desarrollo provienen del sector de investigación clínica.

La actividad, además, requiere altos estándares de calidad y ética. Los ensayos deben cumplir normas internacionales que garanticen la seguridad, eficacia y calidad del producto en estudio antes de que llegue al sistema de salud.

Pero el alcance de los beneficios no se limita al medicamento en sí. “Lo que aprendemos hoy puede salvar vidas mañana. La información que se genera en cada investigación nos permite entender mejor las enfermedades y diseñar terapias más efectivas para las próximas generaciones”, sostuvo Baldini.

La participación en ensayos también fortalece al sistema de salud: permite que médicos y profesionales accedan a capacitación, tecnología y protocolos internacionales, al tiempo que mejora la infraestructura de las instituciones que los reciben.

Ese entramado de colaboración incluye a organismos regulatorios, comités de ética y centros de salud, pero también —y de forma decisiva— a las personas que aceptan formar parte del proceso científico. “Cuando un paciente participa en una investigación, se convierte en parte del cambio. No se trata solo de datos: se trata de historias reales, de personas que apuestan al futuro, a la contribución para vivir mejor y generar nuevo conocimiento”, subrayó Baldini.

Sin dudas, América Latina se posiciona como un actor clave en investigaciones con impacto global. Según divulgó en 2024 la Comisión Económica para América Latina y el Caribe (CEPAL), un organismo dependiente de la ONU, “de los 123 países que actualmente ejecutan al menos un ensayo clínico, Estados Unidos lidera el número de estudios a nivel mundial, seguido por China, España, Francia y Reino Unido. En el caso de América Latina, lideran Brasil, Argentina, México y Chile, pero la cifra de investigaciones en estos países es significativamente menor en comparación con las naciones europeas de poblaciones similares”.

“En términos proporcionales, Chile tiene la mayor cantidad de estudios clínicos por millón de habitantes, seguido de Argentina, Panamá, Costa Rica y Colombia. Se estima que en la región tenemos la capacidad de crecer hasta cuatro veces en el número de ensayos clínicos, pero para que esto sea una realidad es fundamental seguir el ejemplo de países referentes y aunar esfuerzos para construir una comunidad que impulse la adopción de elementos facilitadores y la disminución de barreras para su ejecución”, han planteado en CEPAL sobre el potencial de los ensayos clínicos en América Latina.

“La región ha demostrado que, incluso en contextos complejos, puede operar con rigurosidad científica y con altos estándares éticos”, indicó en ese sentido Gabriela Dávila, directora regional de Investigación Clínica de Pfizer para Europa, Canadá y América Latina.

La especialista también destacó el papel estratégico que la región puede cumplir en la medicina del futuro. “En América Latina, no sólo estamos probando nuevos tratamientos; estamos escribiendo el futuro de la medicina basada en evidencia. Cada ensayo representa una esperanza, una posibilidad, una oportunidad para miles de pacientes”, planteó. Según precisaron desde la compañía en la que se desempeña Dávila, actualmente, más de 1.000 pacientes de la región participan activamente en estudios clínicos.

Cada uno de ellos accede a tratamientos en desarrollo y aporta datos fundamentales para validar su eficacia. En paralelo, el sistema de salud regional se fortalece mediante la formación de médicos, enfermeros, técnicos e investigadores, todos ellos evaluados bajo estándares internacionales.

Para la OMS, “toda investigación clínica debe basarse en los resultados del proceso de evaluación clínica; seguir un procedimiento adecuado de gestión de riesgos para evitar riesgos indebidos; cumplir todos los requisitos legales y regulatorios pertinentes; planificar, llevar a cabo, analizar y notificar adecuadamente; y observar los principios éticos apropiados”.

“Al decidir llevar a cabo una investigación clínica, desde el punto de vista ético es importante que esta genere nuevos datos y responda a preguntas específicas de seguridad, desempeño clínico o efectividad que siguen sin respuesta por el cúmulo actual de conocimientos”, ha precisado la entidad sanitaria global.